SMAMérföldkő az orvostudományban: megtörtént az első SMA-s csecsemő génterápiás kezelése Magyarországon A kis Dórika így már teljes életet élhet.
génterápiaSzenzációs mérföldkő: Megtörtént a tizedik SMA-kezelés a Bethesda Gyermekkórházban Ezzel a kórház lett e gyógyszer alkalmazásában az egyik legtöbb tapasztalattal bíró intézmény.